血友病基因療法動物試驗獲成功

日本研究人員最新成功發明了一種血友病基因療法，在實驗鼠身上取得了成功。

血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。人類的凝血因子主要是由肝臟生成的一種蛋白質，但是血友病患者的肝臟缺乏生成這種蛋白質的正常基因。

京都大學和奈良縣立醫科大學的研究小組利用特殊的轉運分子，將凝血因子基因植入患有血友病的實驗鼠肝臟內，結果發現實驗鼠肝臟開始制造凝血因子，效果持續了300多天。而且實驗鼠出血后很容易止住，表明凝血機能得以恢復。

目前血友病尚無根本的治療方法，重症患者隻能每隔數天注射一次凝血因子制劑，費用高昂。今后，研究小組計劃利用這種基因療法，將控制凝血蛋白質生成的基因植入人類誘導多能干細胞（iPS細胞）內，分化生成肝臟細胞移植給人體，對血友病患者進行治療。誘導多能干細胞是通過對成熟細胞進行“重新編程”培育出的干細胞，擁有與胚胎干細胞相似的分化潛力。

相關研究成果發表在16日一期的美國在線科學雜志《公共科學圖書館綜合卷》上。（記者藍建中）